Un equipo de investigación internacional, liderado por el Instituto de Ciencia de Materiales de Barcelona (ICMAB) y con la participación de la Universitat Autònoma de Barcelona (UAB), ha dado un paso significativo en el tratamiento de la enfermedad de Fabry. Este avance se centra en una nueva terapia basada en nanotecnología, denominada nanoGLA, que ha mostrado una eficacia notable en estudios preclínicos.
Una solución innovadora para una enfermedad rara
La enfermedad de Fabry es un trastorno genético poco común causado por la deficiencia de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A). Esta falta provoca la acumulación de sustratos grasos, principalmente globotriaosilceramida o Gb3, en las células, lo que puede tener graves consecuencias para varios órganos. La terapia nanoGLA utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para transportar la enzima GLA encapsulada a los órganos más afectados por esta patología. Los investigadores han logrado producir nanoGLA con la calidad y cantidad necesarias para avanzar en las pruebas preclínicas y comenzar las fases clínicas.
En modelos experimentales con ratones que padecen la enfermedad de Fabry, nanoGLA ha demostrado ser más eficaz que las terapias tradicionales que utilizan la enzima sin encapsular. Este enfoque no solo muestra efectividad en los órganos afectados, sino que también alcanza el cerebro, algo que las terapias actuales no logran. Estos hallazgos resaltan el potencial de nanoGLA para tratar tanto las manifestaciones sistémicas como las cerebrovasculares asociadas a esta enfermedad.
Reconocimiento y colaboración internacional
El desarrollo de esta innovadora terapia ha sido reconocido por la Agencia Europea de Medicamentos, que otorgó a nanoGLA la designación de medicamento huérfano en 2021. Este reconocimiento es un paso crucial para impulsar su desarrollo y eventual comercialización.
La colaboración entre diversas instituciones internacionales ha sido fundamental para este avance. Entre los participantes se encuentran el ICMAB-CSIC, CIBER-BBN, el Instituto de Biotecnología y Biomedicina de la UAB (IBB-UAB), el Vall d’Hebron Instituto de Investigación (VHIR), así como empresas como Nanomol Technologies SL y Leanbio SL. También colaboran entidades internacionales como Joanneum Research-Institute for Biomedical Research and Technologies (Austria) y el Technion-Israel Institute of Technology (Israel).
Perspectivas futuras
Elisabet González, investigadora del ICMAB y coautora del estudio, destacó: «La nueva formulación nanoGLA representa una oportunidad prometedora para los pacientes con enfermedad de Fabry, especialmente para abordar las manifestaciones neurológicas que las terapias actuales no pueden superar. Nuestro objetivo es desarrollar tratamientos más seguros y efectivos aprovechando el potencial de la nanotecnología.»
Los resultados obtenidos forman parte del proyecto europeo Smart4Fabry, financiado por el programa Horizon 2020. La Comisión Europea ha proporcionado financiamiento adicional a través de los proyectos EU Phoenix y Nano4Rare para completar las fases preclínicas y avanzar hacia ensayos clínicos con pacientes humanos.
Preguntas sobre la noticia
¿Qué es la enfermedad de Fabry?
La enfermedad de Fabry es una enfermedad rara de origen genético causada por el déficit de la enzima GLA (alfa-galactosidasa A), lo que provoca la acumulación de sustratos grasos en las células, afectando varios órganos.
¿Qué es la terapia nanoGLA?
La terapia nanoGLA es una nueva solución terapéutica basada en nanotecnología que utiliza nanoliposomas dirigidos por péptidos para entregar la enzima GLA a los órganos afectados por la enfermedad de Fabry.
¿Cuáles son los beneficios de la terapia nanoGLA en comparación con las terapias actuales?
La terapia nanoGLA ha demostrado una eficacia mejorada en estudios preclínicos, mostrando efectividad en los órganos afectados e incluso en el cerebro, algo que las terapias actuales no logran.
¿Quiénes participaron en el desarrollo de la terapia nanoGLA?
El desarrollo de la terapia nanoGLA fue posible gracias a la colaboración entre investigadores del ICMAB, UAB, CIBER-BBN, Vall d’Hebron Instituto de Investigación, y varias instituciones internacionales y empresas.
¿Cuál es el objetivo del proyecto europeo Smart4Fabry?
El proyecto Smart4Fabry tiene como objetivo desarrollar tratamientos más seguros y efectivos para pacientes con enfermedad de Fabry, aprovechando el potencial de la nanotecnología.
¿Qué financiamiento se ha obtenido para continuar con el desarrollo de nanoGLA?
Se ha recibido financiamiento por parte de la Comisión Europea a través de los proyectos EU Phoenix y Nano4Rare para completar la fase preclínica y avanzar hacia las fases clínicas con pacientes humanos.
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